FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性很低草酸尿症
2021-12-20 11:02 来源:葫芦岛男科医院
全球反超的RNAi麻醉解毒公司Alnylam Pharmaceuticals宣布,英国食品解毒品管理处(FDA)已遵从该公司lumasiran的新解毒申请(NDA),用于外科手术1型原发性高草醛尿症(PH1)。FDA还为lumasiran授予了应审查。
Lumasiran是一种学术性、腹膜给解毒的靶向氨基醛氧化酶1(HAO1)的RNAi外科手术解毒物,刚刚开发用于外科手术PH1。HAO1编码甲醛醛氧化酶(GO)。因此通过绝望HAO1并耗尽GO酶,lumasiran可以抑制草醛盐的造成了,草醛盐是直接影响PH1病理生理的代谢副产品。
PH1是一种很少见的疾病,其中草醛盐的过量造成了引致草醛钙晶体在肾脏和泌尿道中的沉积,并可能引致疼痛和复发性肾结石的呈现出和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6麻醉解毒有完全反应,但尚无批准的PH1解毒物麻醉解毒。
Lumasiran是为了让Alnylam的增强稳固化学(ESC)-GalNAc-缀合物技术,可按季度透过腹膜延续给解毒,并具有更高的可靠度和广泛的外科手术指数。Lumasiran已获得英国和欧洲各国联盟的孤儿解毒头衔,英国食品和解毒物管理处(FDA)的突破性麻醉解毒头衔和小儿罕见病头衔,以及欧洲各国解毒品管理处(EMA)的应解毒品(PRIME)头衔。
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